Históricamente los ensayos clínicos han sido la herramienta principal para el desarrollo de nuevos medicamentos y para ampliar el uso de fármacos ya existentes. Sin embargo, a pesar de su papel central en el avance de la medicina, los ensayos clínicos arrastran una asignatura pendiente fundamental: la representación realista de la diversidad de las poblaciones que usarán estos tratamientos.
Para comprender por qué la falta de diversidad en los ensayos clínicos es un problema de primer orden es necesario entender en qué consisten estos estudios y qué papel desempeñan en la aprobación de medicamentos. Un ensayo clínico es un estudio de investigación con participantes humanos que se utiliza para evaluar la seguridad y la eficacia de un nuevo medicamento, tratamiento o intervención en una determinada enfermedad. Además de evaluar nuevos medicamentos, también se emplean para probar fármacos ya en uso en otras enfermedades o condiciones diferentes.
Los ensayos clínicos se dividen en diferentes fases, cada una con objetivos y número de participantes distintos:
Fase I: El objetivo principal es evaluar la seguridad del medicamento. Se administra generalmente a personas sanas o con bajo riesgo. El número de participantes oscila entre 20 y 100 personas.
Fase II: El foco es la eficacia del medicamento en pacientes con la enfermedad que se desea tratar, aunque se continúan recolectando datos sobre seguridad. Participan entre 100 y 300 personas.
Fase III: Participan entre 1000 y varios miles de pacientes que padecen la enfermedad en estudio. Se evalúa la eficacia y se comparan los resultados con tratamientos estándar, además de registrar efectos adversos. Esta fase es decisiva para la aprobación de un medicamento.
Fase IV: Esta fase ocurre después de la aprobación y permite evaluar la seguridad del medicamento en la población general, participando miles o incluso millones de personas. Puede durar años y permite analizar efectos adversos a largo plazo y el funcionamiento del medicamento en condiciones reales.
Desde el inicio hasta el final de las fases más extensas (I a III), participan entre 1500 y decenas de miles de personas. La información generada en los ensayos clínicos no solo determina qué medicamentos llegan al mercado, sino también cómo se prescriben y a qué poblaciones se destinan. Por ello, los ensayos clínicos constituyen la base de decisiones médicas que afectan a millones de personas en situación de vulnerabilidad y enfermedad.
Dado este papel central, la composición de las poblaciones que participan en los ensayos clínicos no es un detalle menor. Quiénes son incluidos, quiénes quedan fuera y bajo qué criterios se selecciona a los participantes condiciona directamente la validez y aplicabilidad de los resultados.
Un factor clave de la diversidad de las poblaciones es la etnia, tanto
de la población mayoritaria del país donde se realiza el estudio como de aquellos países con alta diversidad étnica. La mayoría de la investigación clínica se lleva a cabo en países del «primer mundo», generalmente en grandes ciudades. Esto implica que poblaciones de países con menos recursos o más rurales quedan subrepresentadas, mientras que los participantes suelen pertenecer a la etnia caucásica europea y a contextos socioeconómicos menos desfavorables.
En el pasado, la etnia no se tenía en cuenta en los ensayos clínicos y se asumía que todas respondían de la misma manera a un medicamento. Esta visión eurocentrista y colonialista ignoraba cómo otras etnias podrían responder en términos de eficacia o seguridad.
Un ejemplo claro es la warfarina, un anticoagulante usado en el tratamiento de trombosis, embolias pulmonares y problemas cardíacos. Los ensayos clínicos se realizaron mayoritariamente en población europea y la dosis se estableció según esos datos. Cuando el uso se extendió a poblaciones más diversas, se descubrió que personas con ascendencia africana necesitaban dosis más altas, mientras que personas con ascendencia asiática requerían dosis más bajas, con riesgo de hemorragias a dosis estándar. Aunque la warfarina fue aprobada en 1951, no fue hasta 2013 que se identificaron estas diferencias étnicas en la dosificación.
Independientemente de factores genéticos asociados a la etnia, los factores socioeconómicos y de vulnerabilidad tampoco se consideraban en los ensayos. Por ejemplo, las poblaciones afroamericanas, debido a su situación socioeconómica, presentan un perfil de riesgo basal más alto, con mayor incidencia de hipertensión, estrés y peores condiciones de alimentación.
Para avanzar de manera justa y equitativa en el tratamiento de enfermedades, es clave reconocer que las poblaciones son diversas y que la representación étnica en los estudios clínicos es fundamental para garantizar que los medicamentos sean eficaces y accesibles para todas las personas.
¿Cómo se puede incluir esta diversidad?
El primer paso es tomar conciencia. En el diseño de un ensayo se debe considerar la etnia de los participantes, los países y hospitales involucrados, y evitar una visión exclusivamente eurocéntrica. Esto ayuda a identificar posibles sesgos y a garantizar la equidad del estudio.
Asimismo, recolectar datos sobre etnia y factores socioeconómicos permitirá incorporarlos en los análisis. Esto genera información valiosa sobre la eficacia y seguridad de los medicamentos en poblaciones diversas. En Estados Unidos, los ensayos clínicos recogen sistemáticamente estos datos, mientras que en Europa es una práctica que se está empezando a integrar.
Algunos comités de ética pueden mostrarse cautelosos al solicitar información étnica, considerándolo una posible vulneración de la intimidad. Sin embargo, este dato es crucial para evaluar adecuadamente la diversidad y garantizar estudios más representativos.
En conclusión, tanto en el diseño del estudio y la selección de países y centros participantes, como en la recogida de datos, la etnia es un valor clave que no puede ser ignorado en la investigación clínica.
